희귀질환 치료제, 건강보험 등재 100일 이내 단축 목표로 시범사업

1. 사업 목적과 배경

이번 시범사업은 희귀질환 치료제의 특성상 단기간에 효능 검증이 어렵고, 환자들이 신속한 치료 접근에 어려움을 겪는 점을 개선하기 위해 추진되었습니다. 기존의 건강보험 등재 기간인 약 240일을 최대 100일 이내로 단축하여 희귀질환 환자가 조기에 치료제를 사용할 수 있도록 하기 위함입니다. 이를 위해 등재 전 비용효과성 평가는 등재 후 임상 성과 기반의 사후평가로 전환하여 절차를 간소화합니다. 또한, 약가 및 총액 협상은 사전에 미리 계약 조건을 설정해 이행하는 방식을 채택합니다.

​2. 지원 내용 및 평가 방식

• 임상적 유용성 중심 평가 : 시범사업에서는 임상적 유용성에 중점을 두어 약제를 평가하고, 등재 이후에는 실제 임상 현장의 성과를 바탕으로 사후 평가 혹은 경제성 평가를 진행합니다. 건강보험심사평가원이 임상 성과 관련 자료 수집을 지원합니다.
• 약가 설정 : 외국 8개국(미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다) 중 3개국 이상에서 급여되면서 확인 가능한 조정 최저가의 90% 수준으로 약가를 설정합니다.
• 청구액 최대한도 : 제약사가 제출한 예상 청구액 한도는 최대 300억 원으로 설정하며, 초기 계약 시 이 범위 내에서 협의됩니다.
• 약가유연계약제 : 제약사가 신청하는 경우 약가 유연 계약 제도를 적용할 수 있습니다.

​3. 참여 대상 및 조건

• 「본인일부부담금 산정특례에 관한 기준」 별표4에 명시된 희귀질환자 산정특례 대상 질환의 치료제이어야 합니다.
• 기허가 약제뿐 아니라 현재 품목 허가 심사 중인 약제, 그리고 요양급여 결정 신청 전까지 허가 신청이 가능한 약제도 신청 가능합니다.
• 외국 8개국 가운데 3개 이상 국가에서 공적으로 급여되고, 약가 산출이 확인되어야 합니다.
• 2026년 12월 31일까지 요양급여 결정 신청이 가능한 약제로 한정됩니다.

​4. 선정 기준과 절차

• 선정 시 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정 영향, 사후 평가 계획 및 환자 보장 계획의 적정성 등을 종합적으로 평가합니다.
• 평가를 통해 최대 5개 약제를 선정하며, 선정 심사는 2026년 9월 중에 진행되고, 결과도 공개될 예정입니다.
• 제약기업은 2026년 8월 31일 오후 6시까지 시범사업 참여 신청서 및 제출 자료를 건강보험심사평가원으로 제출해야 하며, 신청 관련 문의는 부서별로 구분되어 있습니다.

​5. 기대 효과

• 희귀질환 환자의 신속한 치료 접근성이 크게 개선될 것입니다.
• 약제 등재 기간 단축을 통한 환자 치료 적시성 확보와 함께, 정부와 제약사 간의 계약을 명확히 하여 재정 안정성도 도모합니다.
• 사후평가를 통해 실제 임상 현황에 따른 약가 조정 가능성도 확보되어 더욱 현실적인 약가 심사가 가능해질 전망입니다.

​필요하신 더 구체적인 항목이나 설명도 언제든지 요청해 주세요. 희귀질환 치료제 등재 절차의 실질적인 개선과 환자 중심 접근 강화에 중요한 시범사업이니만큼 세심하게 도와드리겠습니다.

​희귀질환 치료제, 건강보험 등재 100일 이내 단축 목표로 시범사업 보도자료

출처 - 보건복지부