식약처, 새로운 다발신경병증 희귀 치료제 허가

- 수입 희귀신약 ‘와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)’ 허가

​식품의약품안전처 처장은 가족성 아밀로이드 다발신경병증 치료에 쓰이는 희귀신약 ‘와이누아오토인젝터주 45밀리그램(에플론테르센나트륨)’의 허가를 7월 10일에 했습니다.

​이 약은 월 1회 피하주사로 투여하며, 간에서 비정상적인 TTR 단백질 합성을 막아 아밀로이드 침착을 예방합니다.

​특히, 이 약은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기술을 활용해 특정 유전자의 단백질 생산을 억제하는 방식으로 작용합니다.

​식약처는 이 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)로 지정해 빠르게 심사하여 의료현장에 조속히 도입할 수 있게 노력했습니다.

​앞으로도 식약처는 환자분들의 치료 기회가 늘어나도록 안전성과 효과를 충분히 확인한 치료제를 신속히 허가할 계획입니다.

​식약처, 새로운 다발신경병증 희귀 치료제 허가 보도자료

출처 - 식약처